Nicht für alle Fragestellungen zur Wirksamkeit eines Medikaments oder einer Behandlungsmethode kann eine „klassische“ randomisierte Placebo-kontrollierte klinische Studie durchgeführt werden, z.B. wenn es darum geht, ob eine bestimmte, kleine Personengruppe bzw. Einzelpersonen, die vom „Durchschnitt“ abweichen, von einem Medikament, von einer Behandlung profitieren. Zu diesem Zweck kann eine "N=1"-Studie ("N-of-1"-Studie, ...